RNAi与药物开发

在大约3年前发现的RNAi以最快的速度，成为药物开发的有效手段。

药物开发需要一个很好的药物靶点的发现和验证平台。这个平台直到最近，还是一直建立在“基因敲除小鼠”（genetic knockout mice）上，很显然，把染色体上的单个基因进行敲除确实是进行药物开发的很好的平台，但是，“基因敲除小鼠”不能进行“剂量效应”（dose-response effects）的研究，比方说，我们不能研究目标基因被敲除20％后的效应。另外，对胚胎发育很重要的基因不能被敲除，因为敲除后的小鼠根本无法存活。

在大约3年前，小干扰RNA(siRNA)的发现使这一局限性得到了戏剧性的改变。使用siRNA几乎可以很方便得“敲除”任何想要研究的基因。最近在Nature Genetics就有文章介绍了这个方面的研究，Sen和Shirane等人利用RNAi工具在细胞水平的实验上筛选了成千的药物靶点。

References：
1) Enzymatic production of RNAi libraries from cDNAs
Daisuke Shirane, Kohtaroh Sugao1, Shigeyuki Namiki1, Mao Tanabe1, Masamitsu Iino1 & Kenzo Hirose1.
Published online: 4 January 2004, doi:10.1038/ng1290 volume 36 no. 2 pp 190 - 196

2) Restriction enzyme–generated siRNA (REGS) vectors and libraries
George Sen1,  Tom S Wehrman1, Jason W Myers & Helen M Blau, 
Published online: 4 January 2004, doi:10.1038/ng1288 volume 36 no. 2 pp 183 - 189