基因治疗的主要目标是通过有效的、非毒性的基因载体将外源遗传物质导入到特定的细胞类群(如癌细胞)中。
在过去的20年中,在遗传物质转运系统上,全世界都进行了广泛的研究。其中,病毒载体被用于这个转运系统。如反转录病毒,腺病毒,单纯疱疹病毒(HSV),adeno-associated virus (AAV) 和痘病毒都可以在经过改造之后去除它们的毒性,并保持它们的强的基因转运能力。
但是,运用这些载体的缺点是它们的不安全性,特别是免疫性。于是有一些研究者就试图寻找其他一些非病毒载体来代替病毒性载体。这些替代载体主要是些阳离子载体。包括阳离子聚合物poly(ethylenimine) (PEI) 和聚赖氨酸(poly(-lysine) ,PLL), 阳离子肽和阳离子脂质体。新发现的脂质体LPD(脂质体/精蛋白/DNA,liposomes/protamine/DNA)显示出比传统脂质体/DNA复合物更优越的性质。
虽然非病毒性载体没有病毒载体那么高效,但是它在安全性,操作简单性,高基因物质包装能力等优点。
这篇综述介绍了运用于基因治疗方面,不同种基因转运系统的优缺点。
参考文献:
Anas El-Aneed.
An overview of current delivery systems in cancer gene therapy .
Journal of Controlled Release Volume 94, Issue 1 , 8 January 2004, Pages 1-14
doi:10.1016/j.jconrel.2003.09.013
http://dx.doi.org/10.1016/j.jconrel.2003.09.013